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罕見病藥物的研發春風似乎已吹到世界各地。那么，到底什么是罕見??？罕見病如何治療？其藥物市場如何？
帕金森?。≒arkinson s disease，PD），又稱帕金森綜合征，是繼阿爾茨海默病之后的又一復雜的神經退行性疾?。ㄓ址Q認知障礙）[1]，主要影響大腦特定區域（黑質）的多巴胺產生神經元（多巴胺能）。該疾病可導致進行性運動障礙和非運動障礙，其臨床癥狀表現為運動遲緩、靜息時發抖或僵硬 [2]。
近來越來越多的研究證實，粘蛋白多樣化的生物學功能在腫瘤形成、細胞粘附、免疫應答以及細胞信號傳導中起著至關重要的作用。當前，多個粘蛋白已成為腫瘤免疫治療的火熱靶點，如MUC1，MUC16。此外，根據ClinicalTrials數據顯示，新近一項基于MUC17靶點（AMG199）的雙抗臨床項目，正在美國開展I期研究（NCT04117958），用于轉移性胃癌和胃食管交界癌（G GEJ）患者，這是第一個將MUC17作為潛在抗腫瘤靶點的臨床試驗。
來自美國Verseau Therapeutics公司開發的VSIG4特異性抗體，其研究揭示靶向VSIG4能夠誘導抑制性巨噬細胞向M1型極化。且無論是VSIG4抗體單用還是聯合PD1抗體均能在臨床前的小鼠腫瘤模型中看到抑瘤效果。目前，作為新近鑒定的對T細胞活化具有重要調控作用的B7家族共刺激分子，VSIG4已成為補體系統或腫瘤藥開發創新靶點！
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