罕見病藥物的研發春風似乎已吹到世界各地。那么,到底什么是罕見???罕見病如何治療?其藥物市場如何?
帕金森?。≒arkinson s disease,PD),又稱帕金森綜合征,是繼阿爾茨海默病之后的又一復雜的神經退行性疾?。ㄓ址Q認知障礙)[1],主要影響大腦特定區域(黑質)的多巴胺產生神經元(多巴胺能)。該疾病可導致進行性運動障礙和非運動障礙,其臨床癥狀表現為運動遲緩、靜息時發抖或僵硬 [2]。
近來越來越多的研究證實,粘蛋白多樣化的生物學功能在腫瘤形成、細胞粘附、免疫應答以及細胞信號傳導中起著至關重要的作用。當前,多個粘蛋白已成為腫瘤免疫治療的火熱靶點,如MUC1,MUC16。此外,根據ClinicalTrials數據顯示,新近一項基于MUC17靶點(AMG199)的雙抗臨床項目,正在美國開展I期研究(NCT04117958),用于轉移性胃癌和胃食管交界癌(G GEJ)患者,這是第一個將MUC17作為潛在抗腫瘤靶點的臨床試驗。
來自美國Verseau Therapeutics公司開發的VSIG4特異性抗體,其研究揭示靶向VSIG4能夠誘導抑制性巨噬細胞向M1型極化。且無論是VSIG4抗體單用還是聯合PD1抗體均能在臨床前的小鼠腫瘤模型中看到抑瘤效果。目前,作為新近鑒定的對T細胞活化具有重要調控作用的B7家族共刺激分子,VSIG4已成為補體系統或腫瘤藥開發創新靶點!